医療分野における造血剤に関する技術は、主に造血幹細胞（ｈｓｃ）の移植や活性化、調整に焦点を当てる。ｈｓｃは骨髄や臍帯血、胎盤由来など多様な供給源から得られ、これら幹細胞の効率的な採取や保存、移植技術は核となる。特に形質導入技術を用いて、ウイルスベクター（ａａｖやｒａａｖなど）を介した遺伝子のコード改変により、ｈｓｃの機能強化や分化誘導を目指す。ｍｉｒやｍｉｒｎａ、ｍｒｎａの利用は、細胞内での遺伝子発現制御および向性調整に重要な役割を担う。エリスロポエチン（ｅｐｏ）などの造血刺激因子やプロスタグランジン（ｐｇｅ、ｄｍｐｇｅ）は造血環境の調節に用いられ、赤血球や網状赤血球の産生促進に寄与する。分子レベルでは、ｈｌａやｃｘｃｒのような受容体やコード配列の互変異性解析が移植適合性の評価に不可欠であり、ｋｄやタグ、官能基を用いた化学的修飾は高分子量造血補助材料の設計に活用される。さらに、ｌｎｐを利用したポリヌクレオチドや脂質を組み合わせた核酸配送技術は、遺伝子療法としての造血活性化を促進し、ＧＶＨＤの抑制にも関連する。滅菌や撹拌、灌流技術は造血関連製剤の品質保持および安全性向上に寄与し、透析患者など造血機能低下者への適用展開が進んでいる。
